Jövőre embereken is elkezdik tesztelni a magyar fejlesztésű izomgörcs-csökkentőt

A gyógyszert az MTA és az ELTE Motor Farmakológia Kutatócsoportja fejlesztette ki Málnási-Csizmadia András vezetésével.

A nemzetközi viszonylatban is jelentősnek számító magyar eredményekről a Cell című élettudományi szaklap csütörtöki száma közölt cikket. A Málnási-Csizmadia András és kollégái által kifejlesztett, MPH-220 jelű gyógyszerjelölt preklinikai (emberi kipróbálás előtti) szer  hatékonyan csökkenti az idegrendszeri sérülések (például stroke) utáni görcsös izomösszehúzódásokat, méghozzá úgy, hogy közben nem okoz mellékhatásokat.

A beszámoló szerint a klinikai vizsgálatok jövőre kezdődnek, amelyeknek az első, a hatóanyag biztonságosságát tesztelő fázisát Magyarországon végzik. A vizsgálatot a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal is finanszírozza. Jelenleg a vizsgálat előkészítése és a hatóanyag gyártása zajlik, amelyből jövő év elején kapják meg az első adagokat a vizsgálatba önkéntesen jelentkező egészséges alanyok.

A stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek közel 40 százalékánál jelentkezik az izmok görcsös összehúzódása. Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló állapot körülbelül 60 millió ember életét nehezíti meg világszerte, az ő kezelésük becsült költsége meghaladja az 500 milliárd dollárt – írják. Az erre az állapotra jelenleg forgalomban lévő gyógyszerek hatékonysága alacsony, valamint jelentős neurológiai, pszichiátriai és keringési mellékhatásokat okoznak. 

Az MPH-220 közvetlenül az izomösszehúzódásért felelős fehérjére, a miozinra hat, a preklinikai vizsgálatok eredményei szerint minden esetben kifejti hatását, és nem váltja ki a fenti kedvezőtlen mellékhatásokat. A beszámoló szerint a szívizomzatban jelen lévő miozinra vannak már komoly gyógyszerjelöltek, de a vázizmokban lévő miozint még senkinek nem sikerült megcéloznia ilyen módon.

A közleményben felidézik, hogy a rendkívül célzottan ható szer, az MPH-220 hatásmechanizmusát azok a vizsgálatok tárták fel, amelyeket a magyar kutatócsoport végzett el elsőként a világon: a párizsi Curie Intézettel együttműködve meghatározták a vázizmok összehúzódását végző miozin atomi szerkezetét.

„A vázizmokban és a szívizomban működő miozinok nagyon hasonlóak egymáshoz, ezért meg kellett találni köztük azt az apró különbséget, amelynek kihasználásával a gyógyszerjelölt csak az egyikre hat. Mi fedeztük fel, hogy van egy nagyon apró, megcélozható különbség a miozin szívében, a hatalmas fehérjemolekulának mindössze egyetlen építőkockájában, egyetlen aminosavban” – idézi a közlemény a kutatócsoport tudományos igazgatóját Gyimesi Mátét. Az MPH-220  hatására a kísérleti patkányok mozgása igen jelentősen javult, mert megszűntek az izomgörcseik.

(MTI)