Három szlovák SMA-s baba is Magyarországon kapta meg a világ legdrágább gyógyszerét

A Bethesda Gyermekkórház megtanulta, hogyan kell alkalmazni a génterápiás készítményt.

A gerinceredetű izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek szervezete nem tud olyan fehérjét termelni, amely védi az izomsejteket, így az izomzat fokozatosan épül le. A betegséget egy Zolgensma nevű készítménnyel lehet kezelni, amit ha a beteg gyermekek még 2 éves koruk előtt megkapnak, jó esélyeik vannak a felépülésre.

Karácsony előtt a magyar lakosság 1,4 milliárd forintot gyűjtött össze, hogy két magyar kisgyerek, Zente és Levente hozzájuthasson a világ legdrágább gyógyszeréhez. A családoknak nem kellett Bostonba utazniuk, mert a Bethesda Gyermekkórház megtanulta, hogyan kell alkalmazni a génterápiás készítményt.

Azóta a kis református kórház egész Európa legnagyobb centruma lett: a koronavírus-járvány közepén, lezárt határok között

a két magyar kisfiú után három szlovák gyermeket is itt kezeltek.

Az egyik beteg gyerek szülei Zente édesanyjával vettél fel a kapcsolatot, aki akkor már világszerte 50 szülővel állt kapcsolatban. Nekik is segített: megadta, kit keressenek a Bethesda Kórházban , és tippeket adott a gyűjtéshez is. Szlovákiában végül négy SMA-s baba szülei közösen kérték az emberek segítségét.

A bostoni út túl kockázatos lett volna, a magyar gyermekkórház pedig először elhárította a megkeresésüket.

Csakhogy közben látták a  gyógyszer hatását a két kis magyar gyereknél. „megélték az örömüket, ahogy fejlődni kezdtek, és egyre inkább úgy érezték, nem mondhatnak nemet”, így vállalták a szlovák gyerekek gyógyítását is.

• Biztosítást kellett kötni a 700 milliós készítményekre.
• Megoldást kellett találni arra, hogy egy közkórházon belül kell magánellátást nyújtani.
• Engedélyeket kellett kérni.
• Egyeztetni a gyógyszer-nagykereskedelmi céggel, a határőrizettel, a nagykövetséggel.

A kisbabák végül rendben megkapták a gyógyszert, és mindhárman javulást mutatnak. (Válasz Online/Index)